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Na última década, o imunologista holandês Jacques Neefjes (Sjaak) tem a missão de trazer uma droga contra câncer que 0️⃣ não está disponível na Europa desde 2004. "Ainda estou escandalizado com um composto capaz para ajudar milhares pessoas", diz ele 0️⃣ sobreslotfatherremoção como mistério mas até onde pode dizer foi simplesmente faltar demanda

Sua pesquisa mais recente mostra que esta 0️⃣ droga, aclarubicina pode melhorar muito melhor o tempo de sobrevivência das pessoas com leucemia mielóide aguda (LMA) do Que 0️⃣ outras formas da quimioterapia. Se tivesse sido disponível na Europa para os últimos 20 anos Neefjes estima-se ter ajudado 100.000 0️⃣ povos

Mas, embora a matemática pareça simples e o caminho da pesquisa de Neefjes esteja longe do suave. Em suas tentativas 0️⃣ para reviver umaclarubicina ele contrabandeou pequenas quantidades na China ; encontrou amostras antigas slotfather um freezer finlandês --e financiou parte 0️⃣ dos seus trabalhos usando herança dum deputado holandês que foi assassinado há 10 anos atrás

"Foi uma batalha difícil", diz Neefjes. 0️⃣ E não está nem perto de terminar, slotfather seguida ele tem que produzir o suficiente da droga para executar ensaios 0️⃣ clínicos com pacientes AML na Europa ”.

Uma ilustração 3D de células agudas da leucemia mielóide (AML). Neefjees acredita que a 0️⃣ droga, ele espera trazer novamente irá melhorar o tempo para sobrevivência das pessoas com este câncer.


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: Nemes Laszlo/Alamy

AML é um 0️⃣ câncer de sangue slotfather que a medula óssea rapidamente produz células anormais, ao invés das glóbulos saudáveis. Quimioterapia É tratamento 0️⃣ comum mas os efeitos colaterais dessas drogas são bastante severo e agressivo; Em particular: Um grupo com quimioterapia chamado antraciclina 0️⃣ pode causar danos cardíacos (como doxorrubicina ou daunorubicina), medicamentos usados no Reino Unido para prevenir o cancro - "Normalmente estes 0️⃣ fármacos não têm quatro problemas suficientes".

Em 2013, o estudante de doutorado Baoxu Pang, da Neefjes descobriu que a doxorrubicina funciona 0️⃣ slotfather duas maneiras diferentes: danifica DNA e muda como os genes são ligados ou desligado. O gene switch foi principalmente 0️⃣ responsável por matar células cancerígenas enquanto efeitos colaterais cardiotóxico foram associados ao dano no ADN ndice 1

Aclarubicina também é uma 0️⃣ antraciclina, e tem sido usada na China como tratamento contra o câncer. Em viagem à china Pang obteve um pouco 0️⃣ de aclarabicina para levar ela aos Países Baixos slotfatherslotfathermala "Na china você pode comprar isso numa farmácia com 0️⃣ receita médica", diz Neefjes

Na China você pode simplesmente obtê-lo slotfather uma farmácia com receita médica.

A partir desta pequena amostra, Pang 0️⃣ descobriu que aclarubicina não causou danos no DNA. Isso significava isso significavaque ela teria os mesmos efeitos cardiotóxicos como outras 0️⃣ antraciclina e só por conta disso seria uma boa razão para trazer de volta à Europa olarina mas eles 0️⃣ precisavam mais evidências –e muito menos doláres da mesma forma!

Neefjes encontrou uma pesquisadora na Finlândia que já havia produzido aclarubicina 0️⃣ slotfather escala comercial, há várias décadas. "Ela ainda tinha as bactérias necessárias para produzi-la no congelador", diz ele ”.

A sogra 0️⃣ de Neefjes, o ex-ministro da saúde holandês El'S Borst que foi assassinado slotfather 2014.


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: Marcel Antonisse/AFP /Getty
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No entanto, 0️⃣ não houve financiamento para aumentar a produção."Não há patente neste composto. Portanto indústria é pouco interessada nele", diz Neefjes". Como 0️⃣ o produto da clarrubicina expirou e as empresas farmacêutica de todo tipo estão livres pra produzir essa droga --e que 0️⃣ deixa pequenas doações slotfather caridade – assim como os fundos iniciais vieram do trágico ou inesperado needjues source (fonte).

A sogra 0️⃣ de Neefjes foi a ex-ministra da saúde holandesa El'S Borst. Em 2014, ela morreu assassinada slotfatherslotfathercasa por causa 0️⃣ do seu posicionamento sobre eutanásia, sendo uma força motriz para o direito holandês que permite fazer essa prática sob certas 0️⃣ condições e também um forte defensor paciente ao longo das suas carreiras; Para ele (Jean)e Sua esposa Andra usarem as 0️⃣ herança dela como apoio à pesquisa na revitalização duma droga esquecida contra câncer era tributo apropriado

Com a herança Borst e 0️⃣ as bactérias da Finlândia, Neefjes conseguiu produzir mais clarrubicina na ndia porslotfatherpesquisa nos Países Baixos. Outro impulso para 0️⃣ o projeto veio slotfather 2024, quando ele ganhou um prêmio holandês de Spinoza pela investigação com 2,5 milhões dólares (RR$ 0️⃣ 12,5 bilhões).

Enquanto isso, Neefjes também iniciou uma colaboração com o clínico Junmin Li slotfather Xangai que usava rotineiramente aclarubicina para 0️⃣ tratar AML. Os registros de pacientes do paciente revelaram um aumento na taxa da sobrevivência dos doentes por cinco anos 0️⃣ nos casos mais baixos (em comparação aos demais medicamentos quimioterápico) 23%: "Até mesmo os chineses ficaram surpreso ao ver seus 0️⃣ resultados", diz NEEFJES; ainda não havia feito as análises sobre dados obtidos pelo próprio doente no ano passado."

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Ainda assim, esses dados promissores não são suficientes para levar aclarubicina de volta à Europa. O 0️⃣ próximo passo é ensaios clínicos e isso poderia representar obstáculos inteiramente novos? tanto slotfather relação ao Neefjes quanto aos outros 0️⃣ pesquisadores da clarubicin

Se você tem uma droga que tenha menos e mais efeitos colaterais graves, acho eu as pessoas estarão 0️⃣ se alinhando para ensaios clínicos.

Jay Sarthy é professor assistente da Universidade de Washington e oncologista pediátrico no hospital infantil Seattle 0️⃣ nos Estados Unidos. Ele espera usar aclarubicina para tratar câncer pediátrico "Eu vi repetidas vezes que as crianças têm toxicidades 0️⃣ ruins dos regimes quimioterâmico", diz Sarty."Então, um medicamento mais seguro como este deve ser explorado".

Emslotfatherpesquisa até agora, Sarthy 0️⃣ descobriu que aclarubicina nunca disponível nos Estados Unidos poderia funcionar como um tratamento para leucemias pediátrica e linfomas. "Nós 0️⃣ imediatamente começamos os preparativos de uma clínica experimental." Mas falta patente significa não estar interessado slotfather financiar ensaios com Aclarebicina 0️⃣ “O apoio das instituições beneficentees tem sido crítico”, diz Saryy...

Outro desafio é encontrar pessoas suficientes para participar de ensaios clínicos, 0️⃣ especialmente slotfather relação à LMA.

"É um ambiente muito lotado no momento", diz Steven Knapper, hematologista clínico da Universidade de Cardiff 0️⃣ e do Hospital Universitário.

AML é relativamente rara, então qualquer novo medicamento slotfather desenvolvimento irá competir para o mesmo grupo de 0️⃣ pacientes nos ensaios clínicos. "Há uma tendência a avançar rumo aos novos tratamentos", diz Knapper ou seja: medicamentos desenvolvidos 0️⃣ no passado que visam à causa raiz da LMA ao invés dos quimioterápicos estabelecidos como clarrubicina; seria necessário exigir umclarubicina 0️⃣ pra viabilização do teste?

"Ter menos efeitos colaterais é tão importante", diz Veronica van Nederveen, presidente da organização holandesa de defesa 0️⃣ do paciente com câncer Patintenstem.nu."

Van Nederveen, que ela mesma fez quimioterapia para tratar o câncer de mama observa também 0️⃣ a possibilidade do efeito cardiotóxico das drogas como daxorrubicina deixar algumas pessoas precisando um transplante cardíaco. "Se você tem uma 0️⃣ droga quimioterápica com menos e mais efeitos colaterais graves eu acho as mulheres vão se alinhar slotfather ensaios clínicos."

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